Top Công ty công nghệ sinh học sáng tạo nhất

TOP 10 CÔNG TY CÔNG NGHỆ SINH HỌC SÁNG TẠO NHẤT

Nguồn: Adam Bluestein, Fast Company (2022)

Người dịch: Tạ Hương Thảo

Các công ty công nghệ sinh học như Strata Oncology, TMRW Life Sciences, và DNA Script đang tạo ra bước đột phá mới trong phát hiện ung thư, lưu trữ mô phôi/tinh trùng/noãn trong thụ tinh nhân tạo (IVF), tổng hợp ADN. 

Các công ty công nghệ sinh học đổi mới sáng tạo nhất năm nay đang giúp nâng cao khả năng nghiên cứu (R&D) cho các nhà nghiên cứu trong phòng thí nghiệm và trực tuyến, cho phép họ thực hiện các xét nghiệm chẩn đoán toàn diện và chính xác hơn, đồng thời đưa ra các mô hình mới cho mọi thứ, từ phát triển thuốc đến duy trì đất khỏe mạnh cho nông nghiệp.

Ví dụ, Emulate đã thêm vào hệ thống nội tạng trên vi mạch (Organs-on-chips hay OoC) của mình các mô hình in vitro - phương pháp nghiên cứu thí nghiệm trong ống nghiệm - của đại tràng và não bộ cho phép cách nghiên cứu tình trạng viêm ruột và thử nghiệm các loại thuốc có thể xuyên qua hàng rào máu não (blood-brain barrier hay BBB).

Hay như DNA Script sử dụng quy trình mới gọi là tổng hợp ADN bằng en-zym (enzymatic DNA synthesis - EDS) trong máy in ADN để bàn cho phép các nhà khoa học tạo ra các chuỗi ADN dài hơn phương pháp tổng hợp ADN truyền thông theo yêu cầu. Còn TMRW Life Science lại đang hiện đại hóa phòng khám IVF với nền tảng robot tự động hóa để lưu trữ an toàn và lấy trứng và phôi đông lạnh một cách hiệu quả. Những tiến bộ đáng chú ý trong chẩn đoán ung thư và hướng dẫn điều trị từ Strata Oncology - công ty đã đưa ra phương pháp xét nghiệm mới cho các khối u rắn yêu cầu các mẫu mô nhỏ hơn đáng kể để lập hồ sơ gen và Myriad - công ty nâng cấp phương pháp xét nghiệm di truyền nguy cơ ung thư vú của mình để có thể đánh giá nguy cơ ung thư cho nhóm cư dân có đặc điểm đa dạng hơn.

LightDeck và SafeTraces đã phát triển những cách phát hiện Covid19 và các mầm bệnh khác nhanh chóng qua các mẫu bệnh phẩm hoặc trong các tòa nhà lớn. Đưa mô hình danh mục vào chương trình phát triển thuốc đa dạng của mình, BridgeBio Pharma đã đạt được hai thư chấp thuận của FDA cho các loại thuốc mới vào năm ngoái, khiến công ty này trở thành nhà sản xuất thuốc nhỏ nhất nhận được nhiều hơn một cái gật đầu từ cơ quan này.

Việc Benchling ra mắt nền tảng R&D trên nền tảng đám mây cho khoa học đời sống đã giúp đẩy nhanh quá trình nghiên cứu về mRNA làm cơ sở cho các phương pháp điều trị COVID-19 mới. Và Biome Makers đã áp dụng trình tự bộ gen cho đất, phân tích hệ vi sinh vật của đất nông nghiệp để giúp nông dân đo lường tác động của phân bón, đầu vào sinh học và các biện pháp quản lý khác đối với sức khỏe cây trồng, giúp đảm bảo sức khỏe lâu dài của đất nông nghiệp đồng thời giảm sử dụng phân bón hóa học .

1.  TMRW Life Sciences
For minding the eggs

Các phòng khám IVF trên khắp thế giới đang tích cực quản lý và lưu trữ hàng triệu tế bào sinh sản của con người đông lạnh, còn gọi là trứng và phôi. Con số đó được dự đoán sẽ tăng lên hàng chục triệu trong những năm tới. Nhiều phòng khám vẫn xử lý mẫu bệnh phẩm bằng tay và theo dõi dữ liệu bệnh nhân bằng hồ sơ giấy. TMRW Life Science là nền tảng tự động đầu tiên để lưu trữ, quản lý và chăm sóc trứng và phôi đông lạnh được sử dụng trong IVF. Phần mềm và phần cứng tích hợp của nó đảm bảo rằng trứng và phôi có thể truy nguyên được bằng cách sử dụng công nghệ nhận dạng tần số vô tuyến (RFID) và được bảo quản an toàn ở nhiệt độ đông lạnh. Robot và tự động hóa cho phép các bác sĩ lâm sàng lấy trứng và phôi trong khi vẫn duy trì nhiệt độ tối ưu cho tất cả các mẫu vật trong quá trình lấy. TMRW ra mắt vào năm 2021 với các phòng khám IVF hàng đầu ở Boston, Denver, Chicago và San Diego, chuyển đổi an toàn hơn 30.500 trứng và phôi hiện có sang nền tảng của TMRW.

2. STRATA ONCOLOGY 
Giải trình tự khối u từ các mẫu nhỏ

Vào năm 2021, Strata đã tung ra thị trường xét nghiệm gen StrataNGS 429 giúp lập hồ sơ các khối u rắn để lựa chọn liệu pháp phù hợp nhất cho các bệnh nhân ung thư. Sự khác biệt của StrataNGS nằm ở khả năng lập hồ sơ khối u từ một mẫu mô nhỏ: Nó cần ít mô hơn 10 lần so với các xét nghiệm lập hồ sơ bộ gen khối u thông thường và do đó có thể đưa ra kết quả lựa chọn điều trị cho 50% bệnh nhân trở lên. Pfizer Ventures và Quỹ Đổi mới Y tế Toàn cầu Merck đã tham gia tài trợ Series C trị giá 90 triệu đô la vào tháng 7.

3. DNA Script
Đưa công nghệ in ADN lên máy tính để bàn

DNA Script có trụ sở tại Paris nằm trong một trong những công ty đi đầu trong việc phát triển phương pháp tổng hợp ADN nhanh hơn, chính xác hơn và hiệu quả hơn thay thế phương pháp tổng hợp ADN hóa học truyền thống, được gọi là Tổng hợp DNA bằng Enzym, hay EDS. EDS cho phép tạo ra các chuỗi DNA dài hơn các phương pháp khác - điều đặc biệt quan trọng với mục đích nghiên cứu. Với máy in để bàn Hệ thống Syntax, được ra mắt thương mại vào tháng 6 năm 2021, giờ đây các nhà khoa học có thể in ADN theo yêu cầu trong phòng thí nghiệm của riêng họ. DNA Script là một trong số các công ty được Intelligence Advanced Research Projects Activity (IARPA) lựa chọn để phát triển một hệ thống lưu trữ dữ liệu dựa trên ADN và công ty cũng đang hợp tác với Moderna và GE Research để phát triển vắc-xin theo yêu cầu cho các mối đe dọa sinh học.

4. EMULATE
Đưa não bộ thành nội tạng trên vi mạch (OoC) 

Vào tháng 3 năm 2021, Emulate ra mắt Colon Intestine-Chip (tạm dịch: Đại tràng trên vi mạch) cho các nhà nghiên cứu tìm hiểu về các bệnh viêm đường ruột. Vào tháng 6 năm 2021, Emulate đã ra mắt Emulator Brain-Chip, một mô hình thực tế về các loại tế bào trong não, có thể được sử dụng để nghiên cứu các cơ chế gây viêm thần kinh và đánh giá hiệu quả của các loại thuốc trong việc xuyên qua hàng rào máu não. Cùng với các nội tạng trên vi mạch khác (OoC) kết hợp các loại tế bào sống khác nhau trong một chip vi lỏng đặc biệt giúp tái tạo sinh lý tự nhiên và các lực cơ học mà các tế bào trải qua như bên trong cơ thể con người. Những con chip như vậy có thể thay thế thử nghiệm trên động vật trong nhiều trường hợp và Emulate đã là người ủng hộ quyền động vật, kêu gọi luật pháp giảm việc sử dụng động vật linh trưởng để thử nghiệm thuốc và ủng hộ Đạo luật Hiện đại hóa FDA (FDA Modernization Act) và Đạo luật Nghiên cứu Nhân đạo (Humane Research Act), kêu gọi các lựa chọn thay thế cho thử nghiệm trên động vật .

5. LightDeck Diagnostics 
Tăng cường chẩn đoán nhanh

Sử dụng nền tảng laser và vi lưu (microfluidics), hệ thống thử nghiệm cartridge của LightDeck cho phép thử nghiệm mẫu và cho kết quả ở hầu hết mọi nơi, chỉ trong vài phút, với độ chính xác đạt chất lượng phòng thí nghiệm. Vào năm 2021, công ty đã nhận được 35,1 triệu đô la từ Bộ Quốc phòng và Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Mỹ để tăng cường sản xuất các xét nghiệm kháng thể và kháng nguyên COVID-19 từ 50.000 xét nghiệm mỗi tháng lên 1 triệu xét nghiệm mỗi tháng trước tháng 9 năm 2022. Vào tháng 5 năm 2021, LightDeck đã hợp tác với Hach, công ty hàng đầu thế giới về hệ thống nước, để triển khai các thử nghiệm chất lượng nước trong 10 phút nhằm thử nghiệm nước nhanh chóng, đạt chất lượng phòng thí nghiệm và dễ tiếp cận.

6. BENCHLING
Cung cấp phòng thí nghiệm ảo cho các hợp tác nghiên cứu khoa học đời sống 

Benchling đã ra mắt nền tảng đám mây R&D khoa học đời sống vào năm 2013, nhưng năm 2021 mới là năm. năm sau nó đã thành công, trở thành điểm nóng để các nhà khoa học hợp tác thiết kế, phân tích và phát triển phương pháp trị liệu RNA phức tạp trong cùng một môi trường. Benchling là giải pháp đám mây của bên thứ ba đầu tiên được xây dựng dành riêng cho ngành khoa học đời sống và rõ ràng giải pháp này đang giải quyết nhu cầu thị trường: Nền tảng của Benchling có hơn 700 khách hàng—bao gồm các công ty dược phẩm sinh học Editas, Regeneron, Gilead và Pfizer—cùng với 200.000 nhà nghiên cứu khác hơn 7.000 tổ chức học thuật và nghiên cứu hàng đầu. Một trong bốn công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học ra mắt công chúng vào năm 2020 và 2021 được phát triển trên Benchling.

7. MYRIAD GENETICS 
Thực hiện thử nghiệm đánh giá nguy cơ ung thư vú toàn diện hơn

Vào năm 2021, Myriad, công ty đã phát triển thử nghiệm đầu tiên về đột biến gen BRCA có thể làm tăng nguy cơ ung thư vú, đã đưa ra thang điểm đánh giá rủi ro ung thư vú đa gen đầu tiên được xác thực cho phụ nữ thuộc các nhóm dân cư khác nhau và thuộc mọi tổ tiên, giải quyết sự chênh lệch lâu nay trong việc phát hiện và đưa ra kết quả cho bệnh nhân không phải người da trắng. Để đảm bảo khả năng tiếp cận rộng rãi, Myriad nói rằng trong phạm vi bảo hiểm và chương trình hỗ trợ tài chính của Myriad, 9 trong số 10 phụ nữ đủ điều kiện tham gia thử nghiệm sẽ trả 0 đô la để sử dụng dịch vụ thử nghiệm của họ.

8. BIOME MAKERS
Sử dụng thử nghiệm ADN để phát triển đất khỏe mạnh hơn

Công ty công nghệ nông nghiệp Biome Makers có trụ sở tại Sacramento, California sử dụng giải trình tự AND, tin sinh học (bioinformatics) và điện toán thông minh để phân tích hệ vi sinh vật đất của đất nông nghiệp và lấy từ cơ sở dữ liệu 27.000 mẫu hệ vi sinh vật đất từ ​​hơn 60 loại cây trồng khác nhau để đưa ra thông tin chi tiết dựa trên dữ liệu về loại đất nào cần khỏe mạnh cho loại cây trồng và đất nào. Cung cấp một bức tranh phức tạp hơn về sức khỏe của đất so với các thử nghiệm hóa học truyền thống, Biome Makers cho phép nông dân và nhà sản xuất sản phẩm nông nghiệp đo lường tác động lên hệ vi sinh vật đất hoặc của phân bón, đầu vào sinh học (biological inputs) và các biện pháp quản lý cụ thể. Công ty đã huy động 15 triệu đô la cho vòng gọi vốn Series B vào tháng 8, có 900 khách hàng duy nhất trên toàn cầu và có quan hệ đối tác với Bayer Crop Science, Dole, Marion Ag và Eurofins.

9. SAFETRACES
Đảm bảo không khí an toàn 

Công ty khởi nghiệp ở Vùng Vịnh này, được thành lập vào năm 2013, đã chuyển hướng từ hoạt động kinh doanh chính là thực phẩm và dược phẩm có “mã vạch ADN” để giúp chúng có thể truy xuất nguồn gốc trong chuỗi cung ứng sang bán xét nghiệm dựa trên ADN cho các bệnh lây truyền qua không khí. Hệ thống này sử dụng “công cụ theo dõi khí aerosol gắn thẻ ADN” đã được cấp bằng sáng chế để phát hiện, đo lường và trực quan hóa các bất thường về luồng không khí, thông gió và quá trình lọc trong không gian trong nhà ở thế giới thực, mô phỏng an toàn khí thải hô hấp và phơi nhiễm nghề nghiệp với các khí aerosol truyền nhiễm như COVID-19. Các khách hàng gần đây bao gồm Sở Cải huấn California, Cảng vụ NY/NJ, trường học, cơ sở chăm sóc dài hạn và chủ nhà thương mại Brookfield Properties. SafeTraces đã đạt mức tăng trưởng doanh thu 200% trong quý vào năm 2021.

10. BRIDGEBIO PHARMA
Làm rung chuyển mô hình kinh doanh phát triển thuốc

Sử dụng một “mô hình danh mục đầu tư” sáng tạo để phát triển thuốc, BridgeBio Pharma hoạt động giống một công ty đầu tư mạo hiểm hơn: Một nhóm quản lý trung tâm có chuyên môn về bán hàng và quản lý giám sát một danh mục đa dạng các chương trình theo đuổi các loại bệnh và nền tảng thuốc, một mô hình mới trong công nghệ sinh học. Vào năm 2021, công ty đã nhận được hai phê duyệt đầu tiên của FDA, cho các liệu pháp điều trị ung thư ống mật và một tình trạng hiếm gặp, đe dọa đến tính mạng có tên là Thiếu Molybdenum Cofactor Deficiency (MoCD) Loại A. Trong số 36 phê duyệt thuốc mới mà FDA đã ban hành trong năm nay, BridgeBio là một trong bốn công ty duy nhất có nhiều hơn một phê duyệt; những công ty còn lại đều là những gã khổng lồ dược phẩm lâu đời như Merck, GlaxoSmithKline và Janssen Pharmaceutical, khiến BridgeBio trở thành công ty nhỏ nhất đạt được thành tích này. Công ty hiện đang tiến hành khoảng 20 thử nghiệm thuốc bổ sung. 

Tài liệu khác